Rezdiffra (resmetirom) быў ухвалены FDA ЗША для лячэння дарослых з нецирротическим неалкогольным стеатогепатитом (НАСГ) з рубцаваннем печані (фіброз) сярэдняй і далёкай ступені, для выкарыстання разам з дыетай і фізічнымі практыкаваннямі.
Дагэтуль у пацыентаў з нециротическим неалкогольным стеатогепатитом (НАСГ), якія таксама маюць прыкметныя рубцы на печані, не было лекаў, якія маглі б непасрэдна вырашыць іх пашкоджанне печані. FDA зацвярджэнне Rezdiffra ўпершыню забяспечыць a лячэнне варыянт для гэтых пацыентаў, у дадатак да дыеты і фізічных практыкаванняў.
НАСГ з'яўляецца вынікам прагрэсавання неалкогольной тлушчакоў печань хвароба дзе печань запаленне, з цягам часу, можа прывесці да адукацыі рубцоў і парушэння функцыі печані. NASH часта звязаны з іншымі праблемамі са здароўем, такімі як высокае крывяны ціск і дыябет 2 тыпу. Па меншай меры, па адной ацэнцы, прыкладна 6-8 мільёнаў чалавек у ЗША маюць НАСГ з рубцаваннем печані сярэдняй і далёкай ступені, і чакаецца, што гэтая колькасць будзе павялічвацца.
Рездифра з'яўляецца частковым актыватарам рэцэптараў тіреоідных гармонаў; актывацыя гэтага рэцэптара Rezdiffra ў печані памяншае назапашванне тлушчу ў печані.
Бяспека і эфектыўнасць Rezdiffra
Бяспеку і эфектыўнасць Rezdiffra ацэньвалі на аснове аналізу сурагатнай канчатковай кропкі на 12-м месяцы ў 54-месячным рандомізірованное падвойным сляпым плацебо-кантраляваным даследаванні. Сурагатная канчатковая кропка вымярала ступень печань запалення і рубцы. Спонсар павінен правесці даследаванне пасля зацвярджэння, каб праверыць і апісаць клінічныя перавагі Rezdiffra, што будзе зроблена шляхам завяршэння таго ж 54-месячнага даследавання, якое ўсё яшчэ працягваецца. Каб прыняць удзел у выпрабаванні, пацыенты павінны былі мець a печань біяпсія паказвае запаленне з-за НАСГ ўмеранай або запушчанай ступені печань рубцаванне. У ходзе выпрабаванняў 888 суб'ектаў былі выпадковым чынам прызначаны для атрымання аднаго з наступнага: плацебо (294 суб'екта); 80 міліграм Рездифра (298 суб'ектаў); або 100 міліграм Rezdiffra (296 суб'ектаў); адзін раз у дзень у дадатак да стандартнага лячэння НАСГ, якое ўключае кансультацыі па здаровым харчаванні і фізічных практыкаваннях.
Праз 12 месяцаў біяпсія печані паказала, што большая частка суб'ектаў, якія атрымлівалі Rezdiffra, дасягнула ліквідацыі НАСГ або паляпшэння рубцоў на печані ў параўнанні з тымі, хто атрымліваў плацебо. У агульнай складанасці ад 26% да 27% суб'ектаў, якія атрымлівалі 80 міліграмаў Rezdiffra, і ад 24% да 36% суб'ектаў, якія атрымлівалі 100 міліграмаў Rezdiffra, адчулі знікненне НАСГ і адсутнасць пагаршэння рубцоў на печані, у параўнанні з 9%-13% тых, хто атрымалі плацебо і кансультацыі па дыеце і фізічным практыкаванням. Дыяпазон адказаў адлюстроўвае розныя паказанні патолагаанатамаў. Акрамя таго, у агульнай складанасці 23% суб'ектаў, якія атрымлівалі 80 міліграмаў Rezdiffra, і ад 24% да 28% суб'ектаў, якія атрымлівалі 100 міліграмаў Rezdiffra, адчулі паляпшэнне печань рубцоў і адсутнасці пагаршэння NASH, у параўнанні з 13% да 15% тых, хто атрымліваў плацебо, у залежнасці ад паказанняў кожнага патолагаанатама. Дэманстрацыя гэтых змяненняў у долі пацыентаў пасля ўсяго аднаго года лячэння прыкметная, як хвароба звычайна прагрэсуе павольна, і большасці пацыентаў патрабуецца гады ці нават дзесяцігоддзі, каб паказаць прагрэсаванне.
Пабочныя эфекты Rezdiffra
Найбольш распаўсюджаныя пабочныя эфекты Rezdiffra ўключалі дыярэю і млоснасць. Rezdiffra пастаўляецца з пэўнымі папярэджаннямі і мерамі засцярогі, такімі як таксічнасць печані, выкліканая лекамі, і пабочныя эфекты, звязаныя з жоўцевай бурбалкай.
Варта пазбягаць прымянення Rezdiffra пацыентам з декомпенсированным цырозам печані. Пацыенты павінны спыніць выкарыстанне Rezdiffra пры з'яўленні прыкмет або сімптомаў пагаршэння печань функцыянаваць падчас лячэння Rezdiffra.
Лекавае ўзаемадзеянне Rezdiffra
Выкарыстанне Rezdiffra адначасова з некаторымі іншымі прэпаратамі, у прыватнасці статынамі для зніжэння ўзроўню халестэрыну, можа прывесці да патэнцыйна значных лекавых узаемадзеянняў. Медыцынскія работнікі павінны звярнуцца да поўнай інфармацыі аб прызначэнні, каб атрымаць дадатковую інфармацыю аб гэтых патэнцыйна значных лекавых узаемадзеяннях з Rezdiffra, рэкамендаванай дазоўцы і мадыфікацыях прымянення.
,en FDA зацверджаны Rezdiffra ў рамках паскоранага шляху зацвярджэння, які дазваляе раней ухваляць прэпараты, якія лечаць сур'ёзныя захворванні і вырашаюць незадаволеныя медыцынскія патрэбы, на аснове сурагатнай або прамежкавай клінічнай канчатковай кропкі, якая з дастатковай верагоднасцю можа прадказаць клінічную карысць. Неабходнае вышэйзгаданае 54-месячнае даследаванне, якое працягваецца, дазволіць ацаніць клінічную карысць пасля 54 месяцаў лячэння Rezdiffra.
Rezdiffra атрымала прызначэнні Breakthrough Therapy, Fast Track і Priority Review па гэтым паказанні.
,en FDA даў адабрэнне Rezdiffra кампаніі Madrigal Pharmaceuticals.
***
крыніца:
FDA 2024. Рэліз навін - FDA зацвердзіла першае лячэнне для пацыентаў з рубцаваннем печані з-за тлушчавай хваробы печані. Апублікавана 14 сакавіка 2024 г. Даступна па адрасе https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
