Rezdiffra (resmetirom) быў ухвалены FDA ЗША для лячэння дарослых з нецирротическим неалкогольным стеатогепатитом (НАСГ) з рубцаваннем печані (фіброз) сярэдняй і далёкай ступені, для выкарыстання разам з дыетай і фізічнымі практыкаваннямі.
Дагэтуль у пацыентаў з нециротическим неалкогольным стеатогепатитом (НАСГ), якія таксама маюць прыкметныя рубцы на печані, не было лекаў, якія маглі б непасрэдна вырашыць іх пашкоджанне печані. FDA зацвярджэнне Rezdiffra ўпершыню дасць варыянт лячэння для гэтых пацыентаў у дадатак да дыеты і фізічных практыкаванняў.
NASH is a result of the progression of non-alcoholic fatty печань хвароба дзе печань inflammation, over time, can lead to liver scarring and liver dysfunction. NASH is often associated with other health problems such as high blood pressure and type 2 diabetes. By at least one estimate, approximately 6-8 million people in the U.S. have NASH with moderate to advanced liver scarring, with that number expected to increase.
Рездифра з'яўляецца частковым актыватарам рэцэптараў тіреоідных гармонаў; актывацыя гэтага рэцэптара Rezdiffra ў печані памяншае назапашванне тлушчу ў печані.
Бяспека і эфектыўнасць Rezdiffra
The safety and efficacy of Rezdiffra was evaluated based on an analysis of a surrogate endpoint at month 12 in a 54-month, randomized, double-blind placebo-controlled trial. The surrogate endpoint measured the extent of печань inflammation and scarring. The sponsor is required to conduct a postapproval study to verify and describe Rezdiffra’s clinical benefit, which will be done through completing the same 54-month study, which is still ongoing. To enroll in the trial, patients needed to have a печань biopsy showing inflammation due to NASH with moderate or advanced печань scarring. In the trial, 888 subjects were randomly assigned to receive one of the following: placebo (294 subjects); 80 milligrams of Rezdiffra (298 subjects); or 100 milligrams of Rezdiffra (296 subjects); once daily, in addition to standard care for NASH, which includes counseling for healthy diet and exercise.
At 12 months, liver biopsies showed that a greater proportion of subjects who were treated with Rezdiffra achieved NASH resolution or an improvement in liver scarring as compared with those who received the placebo. A total of 26% to 27% of subjects who received 80 milligrams of Rezdiffra and 24% to 36% of subjects who received 100 milligrams of Rezdiffra experienced NASH resolution and no worsening of liver scarring, compared to 9% to 13% of those who received placebo and counseling on diet and exercise. The range of responses reflects different pathologists’ readings. In addition, a total of 23% of subjects who received 80 milligrams of Rezdiffra and 24% to 28% of subjects who received 100 milligrams of Rezdiffra experienced an improvement in печань scarring and no worsening of NASH, compared to 13% to 15% of those who received placebo, depending on each pathologist’s readings. Demonstration of these changes in a proportion of patients after just one year of treatment is notable, as the хвароба typically progresses slowly with most patients taking years or even decades to show progression.
Пабочныя эфекты Rezdiffra
Найбольш распаўсюджаныя пабочныя эфекты Rezdiffra ўключалі дыярэю і млоснасць. Rezdiffra пастаўляецца з пэўнымі папярэджаннямі і мерамі засцярогі, такімі як таксічнасць печані, выкліканая лекамі, і пабочныя эфекты, звязаныя з жоўцевай бурбалкай.
Use of Rezdiffra should be avoided in patients with decompensated cirrhosis. Patients should stop using Rezdiffra if they develop signs or symptoms of worsening печань function while on Rezdiffra treatment.
Лекавае ўзаемадзеянне Rezdiffra
Выкарыстанне Rezdiffra адначасова з некаторымі іншымі прэпаратамі, у прыватнасці статынамі для зніжэння ўзроўню халестэрыну, можа прывесці да патэнцыйна значных лекавых узаемадзеянняў. Медыцынскія работнікі павінны звярнуцца да поўнай інфармацыі аб прызначэнні, каб атрымаць дадатковую інфармацыю аб гэтых патэнцыйна значных лекавых узаемадзеяннях з Rezdiffra, рэкамендаванай дазоўцы і мадыфікацыях прымянення.
,en FDA зацверджаны Rezdiffra ў рамках паскоранага шляху зацвярджэння, які дазваляе раней ухваляць прэпараты, якія лечаць сур'ёзныя захворванні і вырашаюць незадаволеныя медыцынскія патрэбы, на аснове сурагатнай або прамежкавай клінічнай канчатковай кропкі, якая з дастатковай верагоднасцю можа прадказаць клінічную карысць. Неабходнае вышэйзгаданае 54-месячнае даследаванне, якое працягваецца, дазволіць ацаніць клінічную карысць пасля 54 месяцаў лячэння Rezdiffra.
Rezdiffra атрымала прызначэнні Breakthrough Therapy, Fast Track і Priority Review па гэтым паказанні.
,en FDA даў адабрэнне Rezdiffra кампаніі Madrigal Pharmaceuticals.
***
крыніца:
FDA 2024. Рэліз навін - FDA зацвердзіла першае лячэнне для пацыентаў з рубцаваннем печані з-за тлушчавай хваробы печані. Апублікавана 14 сакавіка 2024 г. Даступна па адрасе https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-patients-liver-scarring-due-fatty-liver-disease
***
