Тэхналогія РНК нядаўна даказала сваю каштоўнасць пры распрацоўцы мРНК-вакцын BNT162b2 (ад Pfizer/BioNTech) і мРНК-1273 (ад Moderna) супраць COVID-19. На аснове дэградацыі кадзіруючай РНК у мадэлях жывёл французскія навукоўцы паведамілі аб магутнай стратэгіі і доказе канцэпцыі лячэння Шарко-Мары-Тута хвароба, найбольш распаўсюджанае спадчыннае неўралагічнае захворванне, якое выклікае прагрэсавальны параліч ног і рук.
У 1990 годзе даследчыкі ўпершыню прадэманстравалі прамую ін'екцыю мРНК у цягліцу мышы прывяло да экспрэсіі закадаванага бялку ў цягліцавых клетках. Гэта адкрыла магчымасць развіцця ген вакцыны і тэрапеўтычныя сродкі.
Непрадстаўленая сітуацыя, звязаная з пандэміяй COVID-19, прывяла да паспяховай распрацоўкі і дазволу на экстранае выкарыстанне (EUA) мРНК на аснове вакцыны BNT162b2 (оф Pfizer/BioNTech) і мРНК-1273 (оф Сучасны) супраць COVID-19. Гэтыя двое вакцыны на аснове тэхналогіі РНК адыгралі значную ролю ў абароне людзей ад сур'ёзных сімптомаў COVID-19.
Поспех тэхналогіі РНК, заснаванай на COVID-19 вакцыны лічылася важнай вяхой у навуцы і медыцыне, паколькі даказала вартасць высокапатэнцыйнай медыцынскай тэхналогіі, якой навуковая супольнасць і фармацэўтычная прамысловасць займаліся амаль тры дзесяцігоддзі. Гэта дало вельмі неабходны штуршок да вывучэння тэрапеўтычных сродкаў, заснаваных на тэхналогіі РНК.
Хвароба Шарко-Мары - найбольш распаўсюджаная спадчынная неўралагічная хвароба хвароба. Дзівяцца перыферычныя нервы, што прыводзіць да прагрэсавальнага паралічу ног і рук. Хвароба ўзнікае з-за празмернай экспрэсіі спецыфічнага бялку пад назвай PMP22. Лячэння ад гэтага захворвання пакуль няма.
Навукоўцы з CNRS, INSERM, AP-HP і універсітэтаў Парыж-Сакла і Парыжа ў Францыі нядаўна паведамілі аб распрацоўцы тэрапіі, заснаванай на дэградацыі і зніжэнні кадавальнай РНК для бялку PMP22. Для гэтага яны выкарыстоўвалі іншую малекулу siRNA (малая інтэрферуючая РНК), якая перашкаджала РНК кадавання бялку PMP22.
Даследнікі выявілі, што ін'екцыя siRNA (малой інтэрферыруючай РНК) у мышэй мадэлі захворвання зніжае ўзровень бялку PMP22 да нармальнага і аднаўляе рух і сілу цягліц. Гісталагічныя даследаванні выявілі рэгенерацыю і аднаўленне функцыі миелиновых абалонак. Станоўчыя вынікі працягваліся на працягу трох тыдняў, і паўторнае ўвядзенне siRNA прывяло да поўнага функцыянальнага аднаўлення.
Гэта вучыцца з'яўляецца важным, таму што ён прапануе магутную стратэгію лячэння спадчынных перыферычных неўрапатый. Гэта забяспечвае доказ канцэпцыі для новага дакладнага лекі, заснаванае на прымяненні РНК-тэхналогіі для карэкцыі празмернай экспрэсіі генаў з дапамогай інтэрферуючай РНК.
Аднак да фактычнага лячэння пацыента яшчэ далёка, пакуль паслядоўныя этапы клінічных выпрабаванняў не забяспечаць здавальняючыя вынікі бяспекі і эфектыўнасці рэгулятараў.
***
Крыніцы:
- Прасад У., 2020 г. Вакцына супраць мРНК COVID-19: важны этап у навуцы і змена гульні ў медыцыне. Навуковая еўрапейская. Апублікавана 29 снежня 2020 г. Даступны па адрасе http://scientificeuropean.co.uk/covid-19/covid-19-mrna-vaccine-a-milestone-in-science-and-a-game-changer-in-medicine/
- Прэс-рэліз – Прэс-рум Inserm – Хвароба Шарко-Мары Зуба: 100% французская тэрапеўтычная інавацыя на аснове РНК. Спасылка: https://presse.inserm.fr/en/charcot-marie-tooth-disease-a-100-french-rna-based-therapeutic-innovation/42356/
- Бутары, С., Кайо, М., Эль Мадані, М. і інш. Наначасціцы Squalenoyl siRNA PMP22 эфектыўныя пры лячэнні мышыных мадэляў хваробы Шарко-Мары-Тута тыпу 1 A. Commun Biol 4, 317 (2021). https://doi.org/10.1038/s42003-021-01839-2
***
 and mRNA-1273 (of Moderna)){kind=link}