Асцымініб (Scemblix) быў ухвалены для дарослых пацыентаў з нядаўна дыягнаставанай хранічнай миелоидной лейкеміяй (Ph+ ХМЛ) з дадатнай філадэльфійскай храмасомай у хранічнай фазе (ХФ). Паскоранае зацвярджэнне было дадзена FDA на 29 кастрычніка 2024.
Раней асцымініб быў ухвалены FDA ў кастрычніку 2021 г EMA у жніўні 2022 г. для лячэння дарослых з Ph+ ХМЛ у хранічнай фазе (ХМЛ-ХП), якія раней атрымлівалі ≥ 2 ІТК, і для лячэння дарослых з Ph+ ХМЛ-ХП з мутацыяй T315I.
Прэпарат праходзіў клінічныя выпрабаванні для ацэнкі яго эфектыўнасці і бяспекі ў пацыентаў першай лініі, наступнай лініі і дзяцей з ХМЛ.
Новае зацвярджэнне для людзей з нядаўна дыягнаставаным ХМЛ заснавана на дадзеных аб эфектыўнасці і бяспецы, атрыманых у ходзе выпрабаванняў. Эфектыўнасць асцымініба пры нядаўна дыягнаставанай Ph+ ХМЛ пры ХП ацэньвалася ў даследаванні ASC4FIRST (NCT04971226), у якім 405 пацыентаў былі рандомізірованный (1:1) для прыёму асцымініба або выбраных даследчыкам інгібітараў тыразінкіназы (IS-TKI). Асноўнай мерай выніка эфектыўнасці была частата асноўнага малекулярнага адказу (MMR) праз 48 тыдняў. Найбольш распаўсюджанымі пабочнымі рэакцыямі (≥20%) былі боль у апорна-рухальным апараце, сып, стомленасць, інфекцыя верхніх дыхальных шляхоў, галаўны боль, боль у жываце і дыярэя, а таксама найбольш распаўсюджаныя анамаліі лабараторных паказчыкаў (≥40%) у пацыентаў з нядаўна дыягнаставанай Ph+ ХМЛ пры ХП былі скарэкціраваны зніжэнне колькасці лімфацытаў, зніжэнне колькасці лейкацытаў, зніжэнне колькасці трамбацытаў, зніжэнне колькасці нейтрофілов і зніжэнне кальцыя.
Асцымініб - інгібітар тыразінкіназы (ІТК). Ён інгібіруе актыўнасць кіназы ABL1 злітага бялку BCR-ABL1, які служыць рухавіком праліферацыі ХМЛ у большасці людзей з ХМЛ. Ён звязваецца ў миристоиловой кішэні бялку BCR-ABL1 і фіксуе яго ў неактыўнай канфармацыі.
***
Спасылкі:
- Прэс-рэліз - FDA дае паскоранае адабрэнне асцымінібу для нядаўна дыягнаставанага хранічнага міелалейкозу. Апублікавана 29 кастрычніка 2024 г. Даступна па адрасе https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-asciminib-newly-diagnosed-chronic-myeloid-leukemia
- Deeks, ED Asciminib: Першае зацвярджэнне. Наркотыкі 82, 219–226 (2022). DOI: https://doi.org/10.1007/s40265-021-01662-3
***
 has been approved for adult patients with newly diagnosed Philadelphia chromosome-positive chronic myeloid leukemia (Ph+ CML) in chronic phase (CP). The accelerated approval was granted by the FDA on 29 October 2024.){kind=link}