Канцызумаб (камерцыйная назва, Алгемо)20 снежня 2024 г. FDA ухваліла моноклональные антыцелы для прафілактыкі эпізодаў крывацёкаў у пацыентаў з гемафіліяй А з інгібітарамі фактару VIII або гемафіліяй В з інгібітарамі фактару IX. Некалькі дзён таму, 16 снежня 2024 г., ён атрымаў адабрэнне Еўрапейскага агенцтва па леках (EMA) для тых жа паказанняў.
Некаторыя пацыенты з гемафіліяй, якія прымаюць «лекі з фактарам згусальнасці» для лячэння парушэння крывацёку, выпрацоўваюць антыцелы (супраць лекаў з фактарам згусальнасці). Антыцелы, якія ўтвараюцца, душаць дзеянне «лекаў з фактарам згусальнасці», робячы іх менш эфектыўнымі. Гэты стан у цяперашні час лечыцца шляхам індукцыі імуннай талерантнасці праз штодзённыя ін'екцыі фактараў згусальнасці. Адабрэнне Concizumab (Alhemo) забяспечвае такім пацыентам альтэрнатыўнае лячэнне.
Концизумаб ўводзяць штодня ў выглядзе падскурнай ін'екцыі.
Зацвярджэнне Alhemo было заснавана на ацэнцы яго бяспекі і эфектыўнасці ў шматнацыянальным, шматцэнтравым, адкрытым клінічным даследаванні фазы 3. У ходзе даследавання гадавая частата крывацёкаў (ABR) была зніжана на 86% для групы лячэння Alhemo у параўнанні з групай без прафілактыкі.
Парушэнні крывацёку пры гемафіліі ўзнікаюць з-за недастатковасці фактараў згортвання крыві. Гемафілія А ўзнікае з-за дэфіцыту фактару згусальнасці VIII, а гемафілія В - з-за нізкага ўзроўню фактару IX. Адсутнасць функцыянальнага фактару XI з'яўляецца прычынай гемафіліі С. Гэтыя захворванні лечаць увядзеннем камерцыйна прыгатаванага фактару згортвання крыві або прадукту без фактару ў якасці функцыянальнай замены адсутнага фактару.
Октоког альфа (Advate), які з'яўляецца версіяй фактару згусальнасці VIII, створанай метадам геннай інжынерыі з выкарыстаннем тэхналогіі згортвання крыві, звычайна выкарыстоўваецца для прафілактыкі, а таксама для лячэння па патрабаванні гемафіліі А. Для гемафіліі В - нонаког альфа (BeneFix), які гэта распрацаваная версія фактару згусальнасці IX, які звычайна выкарыстоўваецца.
Гімпаўзі (марстацымаб-hncq), чалавечае моноклональное антыцела, нацэленае на «інгібітар шляху тканкавага фактару», было нядаўна зацверджана ў якасці новага прэпарата для прафілактыкі эпізодаў крывацёку ў людзей з гемафіліяй А або гемафіліяй В.
***
Спасылкі:
- FDA ухваляе лекі для прадухілення або памяншэння частаты крывацёкаў для пацыентаў з гемафіліяй A з інгібітарамі або гемафіліяй B з інгібітарамі. Апублікавана 20 снежня 2024 г. Даступна па адрасе https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo - Concizumab. Даступны https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo і https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Лячэнне гемафіліі. Даступны па адрасе https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- ЦЭНТР КАНТРОЛЮ ЗАХВОРВАННЯЎ. Лячэнне гемафіліі. Даступны па адрасе https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
артыкулы па тэме
- Гімпаўзі (марстацымаб): новае лячэнне гемафіліі. Навукова-еўрап. Апублікавана 12 кастрычніка 2024 г. Даступна па адрасе http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}