Ryoncil быў ухвалены для лячэння вострай рэфрактэрнай да стэроідаў вострай рэакцыі трансплантат супраць гаспадара (SR-aGVHD), небяспечнага для жыцця стану, які можа паўстаць у выніку трансплантацыі ствалавых клетак крыві, якая праводзіцца для замены дэфектных ствалавых клетак рэцыпіента пры некаторых відах раку крыві , захворванні крыві ці імуннай сістэмы. Гэта робіць Ryoncil першай тэрапіяй MSC (мезенхімальных ствалавых клетак), ухваленай FDA. Ryoncil змяшчае МСК, выдзеленыя з касцявога мозгу здаровых дарослых людзей-донараў, якія могуць дыферэнцавацца ў мноства іншых тыпаў клетак. Нутравенныя ўліванні мезенхімальных стромальных клетак (МСК) спрыяюць выжыванню.
18 снежня 2024 г. FDA зацверджаны Ryoncil (remestemcel-L-rknd), алагенная (донарская) тэрапія мезенхімальных стромальных клетак касцявога мозгу (MSC) для лячэння рэфрактэрнай да стэроідаў вострай рэакцыі трансплантат супраць гаспадара (SR-aGVHD) у дзяцей 2 месяцы узросту і старэй. Гэта робіць Ryoncil першай тэрапіяй MSC (мезенхімальных ствалавых клетак), ухваленай FDA.
Ryoncil змяшчае МСК, выдзеленыя з касцявога мозгу здаровых дарослых людзей-донараў, якія могуць дыферэнцавацца ў мноства іншых тыпаў клетак.
Рэфрактэрная да стэроідаў вострая хвароба "трансплантат супраць гаспадара" (SR-aGVHD) - гэта сур'ёзнае і небяспечнае для жыцця захворванне, якое можа мець значныя і шырокія наступствы для здароўя, уключаючы пашкоджанне некалькіх органаў, зніжэнне якасці жыцця і рызыку смерці пацярпелых хворых. Гэта можа адбыцца як ускладненне алагеннай трансплантацыі гемопоэтических (крыві) ствалавых клетак (ала-ТГСК).
Пры ала-ТГСК пацыент атрымлівае крывятворныя ствалавыя клеткі ад здаровага донара, каб замяніць іх уласныя ствалавыя клеткі і сфармаваць новыя клеткі крыві. Гэтая працэдура часта праводзіцца ў рамках лячэння некаторых відаў раку крыві, захворванняў крыві ці парушэнняў імуннай сістэмы.
Зацвярджэнне Ryoncil адбылося пасля ацэнкі яго бяспекі і эфектыўнасці ў шматцэнтравым даследаванні з адной рукой з удзелам 54 педыятрычных удзельнікаў з SR-aGVHD, якія падвергліся ала-HSCT. Удзельнікі атрымлівалі ў агульнай складанасці восем нутравенных уліванняў Ryoncil два разы на тыдзень на працягу чатырох тыдняў запар. Ацэнка эфектыўнасці грунтавалася галоўным чынам на хуткасці і працягласці адказу на лячэнне праз 28 дзён пасля пачатку прыёму Ryoncil.
У іншым выпрабаванні SR-aGVHD пасля алло-HSCT было выяўлена, што камбінацыя МСК і базіліксімаба (монаклональных антыцелаў, якія выкарыстоўваюцца для прадухілення адрыньвання трансплантанта) прыводзіць да значна лепшага ўзроўню поўнага адказу (CR), чым базіліксімаб у адзіночку.
У клінічных выпрабаваннях было заўважана, што ўнутрывенныя ўліванні мезенхімальных стромальных клетак (МСК) спрыяюць выжыванню.
***
Спасылкі:
- Рэліз навін FDA – FDA зацвердзіла першую тэрапію мезенхімальнымі стромальнымі клеткамі для лячэння вострай рэфрактэрнай да стэроідаў хваробы «трансплантат супраць гаспадара». Апублікавана 18 снежня 2024 г. Даступна па адрасе https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
- Fu, H., Sun, X., Lin, R. і інш. Мезенхімальныя стромальных клеткі плюс базіліксімаб паляпшаюць рэакцыю на рэфрактэрную да стэроідаў вострую рэакцыю «трансплантат супраць гаспадара» ў якасці тэрапіі другой лініі: шматцэнтравае, рандомізірованное, кантраляванае даследаванне. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5
- Келі, К., Блур, AJC, Грыфін, JE і інш. Двухгадовыя вынікі бяспекі мезенхімальных стромальных клетак iPS, атрыманых з клетак, пры вострай рэакцыі трансплантат супраць гаспадара, устойлівай да стэроідаў. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z
***
